Laronidasa

Acción terapéutica.

Reemplazo enzimático en pacientes con mucopolisacaridosis I.

Propiedades.

Es una enzima lisosómica proteica (glucoproteína compuesta por 628 aminoácidos) que se emplea en las enfermedades por almacenamiento a mucopolisacáridos debidas a la deficiencia de la enzima que es necesaria para el catabolismo de los glucosaminoglucanos. Casualmente la hidrolosa lisosómica a-L-iruronidasa es la que cataliza la hidrólisis de los residuos a-L-idurónicos terminales del dermatán sulfato y heparán sulfato que se acumulan en diversas células y tejidos cuando su actividad se reduce o falta. Se administra sólo por vía intravenosa en una infusión lenta, ya que por ser una proteína se degrada metabólicamente por hidrólisis peptídica.

Indicaciones.

Reemplazo enzimático en pacientes afectados por mucopolisacaridosis I (MPS I; deficiencia de a-L-iduronasa) para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.

Dosificación.

Por perfusión intravenosa en dosis de 100U/kg 1 vez por semana durante 3-4- horas. 2U/kg/hora y se puede aumentar gradualmente cada 15 minutos hasta un máximo de 43U/kg/hora.

Reacciones adversas.

Se han señalado sofocos, dolores musculares, cefaleas, artralgias, diarrea, taquicardia, escalofríos, dolor abdominal, fiebre, angioedema y erupción cutánea de carácter leve. Reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico.

Precauciones y advertencias.

Para minimizar los fenómenos vinculados con la perfusión se aconseja administrar previamente (60 minutos antes) antihistamínicos y/o antipiréticos (paracetamol o ibuprofeno).

Interacciones.

No administrar simultáneamente con procaína o cloroquina debido al posible riesgo de interferencia con la recaptación intracelular de laronidasa.

Contraindicaciones.

Embarazo. Lactancia. Antecedentes de alergia o hipersensibilidad al principio activo.